Lipsa medicamentelor pediatrice pentru bolile rare: un apel la acțiune

Alianța Națională pentru Boli Rare și Asociația Română de Cancere Rare au organizat recent un workshop în care au subliniat o problemă importantă din sectorul sanitar românesc: absența medicamentelor pediatrice necesare pentru copiii diagnosticați cu boli colestatice rare. Această situație afectează o parte mică, dar semnificativă, din populația de sugari, cu o incidență cuprinsă între 1 la 2.500.

Conform reprezentanților acestor asociații, aceste boli pot avea diverse cauze și sunt adesea indicii pentru necesitarea unui transplant hepatic în copilărie. Copiii care suferă de aceste afecțiuni necesită un suport nutrițional adecvat, iar tratamentele recomandate includ vitamine liposolubile și terapii pentru prurit, cum ar fi UDCA, rufamicina, colestiramina, fenobarbital și inhibitori IBAT.

Cu toate acestea, vorbitorii la workshop au evidențiat că formele pediatrice ale acestor medicamente sunt insuficiente, iar când există, sunt adesea greu de găsit pe piață din cauza costurilor ridicate.

În prezent, soluția propusă de autorități este crearea unui registru național pentru pacienți. Aceasta va permite tuturor celor care întâmpină dificultăți în accesarea medicamentelor să se înscrie, beneficiind astfel de prioritate la livrarea acestora atunci când devin disponibile în România.